Pediatric Allergist, EPA Senior Medical Officer, FinOHTA /STAKES minna.kaila(at)stakes.fi +358 50 5232021
Описано около 5 000 редких болезней Описано около 5 000 редких болезней Большинство из них - генетические Редкие болезни поражают мало человек По европейскому определению: менее 1 человека из 2 000 Или менее 200 000 человек в США, согласно американскому определению [1].
это, возможно, обещанная эксклюзивная позиция на рынке: это, возможно, обещанная эксклюзивная позиция на рынке: 7 лет в США [2] И 10 лет – в Европе, - начиная со дня регистрации.
Рассмотрим 2 группы людей со сходными заболеваниями – J – редкая болезнь (1 на 10 тыс.), а K – более распространенная (1 на тысячу). Рассмотрим 2 группы людей со сходными заболеваниями – J – редкая болезнь (1 на 10 тыс.), а K – более распространенная (1 на тысячу). Это приемлемо, что больные болезнью J не получают лечения просто потому, что она редкая? Предположим, стоимость лечения одного случая J – 1000 англ. фунтов, K - 100 англ. фунтов, а бюджет – 1000 фунтов. Реальный выбор: или один человек с J, или 10 человек с K. Поддержание здоровья 1 человека с болезнью J в 10 раз ценнее, чем человека с болезнью K?
Существующие процедуры оценки уже позволяют использовать заниженные стандарты доказательности для сиротских лекарств Существующие процедуры оценки уже позволяют использовать заниженные стандарты доказательности для сиротских лекарств Затраты и результаты не могут обосновать использование сиротских лекарств Споры по поводу измерения и оценки исходов относятся в равной степени к сиротским лекарствам и лекарствам для лечения распространенных состояний Оценивать исходы лечения редких болезней как более ценные по сравнению с исходами лечения распространенных состояний не совместима с принципами равенства и справедливости Затратная эффективность сиротских лекарств должна оцениваться так же, как и для других технологий
Текущая ситуация, когда компании стимулируют разрабатывать сиротские лекарства, доступ к которым ограничен из-за дефицита средств, не есть экономически эффективна для общества и неудовлетворительна с точки зрения пациентов и фарминдустрии. А именно: стимулы должны касаться не только разработки методов лечения лечения редких болезней, но и обеспечения доступности этого лечения для пациентов, и возмещения затрат. Текущая ситуация, когда компании стимулируют разрабатывать сиротские лекарства, доступ к которым ограничен из-за дефицита средств, не есть экономически эффективна для общества и неудовлетворительна с точки зрения пациентов и фарминдустрии. А именно: стимулы должны касаться не только разработки методов лечения лечения редких болезней, но и обеспечения доступности этого лечения для пациентов, и возмещения затрат. Стандартные процедуры оценки медицинских технологий, возможно, не полностью определяют социальное значение отдельных технологий, и явно есть серьезные недостатки в оценке сиротских лекарств. Следовательно, требуется больше исследований методов оценки социальной значимости медицинских технологий и методов финансирования разработки и использования сиротских лекарств.
Меньше доказательств эффективности – и безопасности Меньше доказательств эффективности – и безопасности Часто влияют только на суррогатные исходы Затраты часто высоки (иногда очень высоки) - Затраты на QALY часто гораздо выше, чем обычно использующееся пороговое значение
Влияние на бюджет разное:
Могут искажать процесс принятия решений Могут искажать процесс принятия решений - Какие доказательства необходимы для одобрения?
Могут нарушать пороговое значение соотношения затрат на QALY - Почему должно использоваться другое пороговое значение?
Определение сиротского статуса носит случайный характер - ? Болезнь с частотой 5 / 10 000 в ЕС?
Связь между затратами и ценой часто неясна Много новых сиротских лекарств будет разработано в перспективе
Сканирование горизонта: что разрабатывается? Сканирование горизонта: что разрабатывается? Совершенствование методологии оценки медицинских технологий Избежать дублирования Политические аспекты - Редкие и типичные болезни – равенство & доступность
- Болезнь Фабри в Финляндии: на основании доступных опубликованных данных омбудсмен решил, что доказательств достаточно и необходимо всех лечить
Программа, которая позволила описать генетический профиль популяции. 35 наследственных болезней встречается в Финляндии чаще, чем в других популяциях. Большинство болезней наследуется по аутосомному рецессивному типу, две – по аутосомному доминантному и 2 – по Х хромосоме. Недавние исследования выявили вовлеченные гены и причинные мутации для 29 болезней Программа, которая позволила описать генетический профиль популяции. 35 наследственных болезней встречается в Финляндии чаще, чем в других популяциях. Большинство болезней наследуется по аутосомному рецессивному типу, две – по аутосомному доминантному и 2 – по Х хромосоме. Недавние исследования выявили вовлеченные гены и причинные мутации для 29 болезней
Аспартилглюкозаминурия: 1/18 000 (>250) Аспартилглюкозаминурия: 1/18 000 (>250) Аутоиммунная полиэндокринопатическая кандидиазная эктодермальная дистрофия : 1/27 000 (>80) Гипоплазия хряща и волос: 1/18 000 (>150) Хориодермия: 2/год? (>100) Синдром Кохена: 1/105 000 (>30) Врожденная хлоридная диарея: 1/33 000 (>50) Врожденный дефицит лактазы: 1/48 000 (>40) Врожденный нефроз: 1/8 000 (300) Врожденная плоская роговица: 1/46 000 (90) Диастрофическая дисплазия: 1/22 000 (200) Семейный амилоидоз, финского типа : 1/6 000 (распространенность) (>400) Финский вариант позднего инфантильного нейронального цероидного липофусциноза : 1/59 000 (>30) Резистентность яичников к фолликуло-стимулирующему гормону: 1/127 000 (>30) GRACILE –синдром : 1/64 000 (20) Спиральная атрофия хориоидной оболочки и сетчатки: 1/63 000 (>80) Гидролетальный синдром: 1/22 000 (>50) Инфантильный нейрональный цероидный липофусциноз : 1/14 000 (>150) IИнфантильная спиноцеребеллярная атаксия : 1/90 000 (20) Летальный артрогриппоз с болезнью передних рогов: 1/53 000 (20)
Достарыңызбен бөлісу: |